2015年以來(lái)，基因治療行業(yè)開(kāi)始高速發(fā)展。據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2020年基因市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到20.8億美元，同比增長(zhǎng)73.9%；預(yù)計(jì)到2025年行業(yè)規(guī)模將增長(zhǎng)至305.4億美元。數(shù)據(jù)顯示，截止2023年5月底，上市基因治療相關(guān)藥物有近50款（不含疫苗）。

中國(guó)擁有二大醫(yī)藥市場(chǎng)，近年來(lái)，隨著基因治療臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，國(guó)內(nèi)布局基因療法的公司已超百家。

其中研發(fā)管線數(shù)量靠前的有：紐福斯、本導(dǎo)基因、錦籃基因、新芽基因、輝大基因、康弘藥業(yè)、本元正陽(yáng)、深圳市免疫基因治療研究院、諾思蘭德等。

臨床試驗(yàn)靠前的有：三生制藥、天達(dá)康基因、信念醫(yī)藥、達(dá)博生物、華邦健康、紐福斯、諾思蘭德、濟(jì)群醫(yī)藥、人福醫(yī)藥、東方略生物、索元生物、信立泰、本元正陽(yáng)、恩多施生物、貴州百靈、本導(dǎo)基因、北?？党?、康希諾、博雅輯因、嘉因生物、舒泰神、天澤云泰、達(dá)博生物等。

基因療法沒(méi)有最貴，只有更貴！單價(jià)210萬(wàn)美元的Zolgensma曾一度成為貴藥物，后易主美國(guó)藍(lán)鳥(niǎo)生物的Zynteglo（定價(jià)280萬(wàn)美元），再易主藍(lán)鳥(niǎo)生物的Skysona（定價(jià)300萬(wàn)美元），最后uniQure用于治療血友病B的Hemgenix以350萬(wàn)美元一躍成為貴藥物。

除了價(jià)格昂貴外，基因治療的效果比傳統(tǒng)療法要更，有望實(shí)現(xiàn)“一針"！而基因治療載體決定了遞送效率、靶向性、以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關(guān)鍵屬性，從而影響藥物的臨床藥效、安全性。而腺相關(guān)病毒（AAV）載體是目前基因治療中使用泛的病毒遞送載。目前，已有6款A(yù)AV基因療法獲批上市。雖然國(guó)內(nèi)基因治療上市產(chǎn)品和在研管線較國(guó)外起步晚，但是國(guó)內(nèi)AAV基因療法已經(jīng)取得了較大的進(jìn)展，多款候選產(chǎn)品獲批臨床，甚至還有3款進(jìn)入臨床III期階段，如下所示：

• 2022年1月，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國(guó)獲批臨床；

• 2022年4月29日，OAV101注射液在國(guó)內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，擬在中國(guó)入組20人，該臨床試驗(yàn)屬于III期臨床STEER研究的中國(guó)部分；

• 2022年6月20日下午，OAV101臨床試驗(yàn)中國(guó)研究中心啟動(dòng)會(huì)在組長(zhǎng)單位北京大學(xué)醫(yī)院順利召開(kāi)，該臨床試驗(yàn)屬于III期臨床STEER研究的中國(guó)部分，由北京大學(xué)醫(yī)院兒科熊暉教授牽頭，針對(duì)2-18歲初治2型脊髓性肌癥患者。

• 2021年8月，信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的用于B型血友病治療的基因治療藥物“BBM-H901注射液"獲批臨床；

• 2021年12月底，該療法臨床試驗(yàn)順利完成受試者給藥；

• 2023年4月，BBM-H901注射液III期試驗(yàn)順利完成全部受試者給藥，預(yù)計(jì)2024年下半年到2025年上半年上市銷售。

• 2021年3月30日，紐福斯生物眼科基因療法“NR082眼用注射液"獲批臨床，用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視變，成為個(gè)獲得臨床試驗(yàn)許可的眼科體內(nèi)基因治療藥物；

• 2021年6月28日，NR082的I/II期階段臨床試驗(yàn)在中國(guó)完成患者入組及給藥；

• 2022年1月18日，NR082獲美國(guó)FDA授予新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可，并將在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)；

• 2022年9月27日，NR082 中國(guó)III期臨床試驗(yàn)完成患者入組給藥；

• 2023年2月22日，NR082中國(guó)III期臨床試驗(yàn)在中國(guó)完成全部患者入組給藥。

紐福斯成立于2016年，是李斌教授團(tuán)隊(duì)于華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院自2008年起十幾年來(lái)對(duì)眼科基因治療技術(shù)探索和積累的成果。作為一名眼科醫(yī)生和視網(wǎng)膜疾病專家，李教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)成功完成了從實(shí)驗(yàn)室到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化研究，通過(guò)一系列國(guó)內(nèi)和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)證實(shí)了腺相關(guān)病毒 （AAV） 載體技術(shù)在眼科基因治療應(yīng)用價(jià)值。公司候選藥物NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視變(LHON)。該疾病是一種可導(dǎo)致嚴(yán)重視力損傷的退行性疾病，迄今為止尚無(wú)有效的治療方法。

蔡宇伽博士，基因治療載體技術(shù)專家，長(zhǎng)期從事基因治療病毒載體、基因編輯遞送技術(shù)的研發(fā)以及基因治療載體與機(jī)體免疫系統(tǒng)互作的研究，致力于新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

開(kāi)發(fā)了慢病毒蛋白轉(zhuǎn)導(dǎo)以及mRNA轉(zhuǎn)導(dǎo)的PCT國(guó)際技術(shù)。研究論文發(fā)表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。獲上海市浦江人才計(jì)劃支持。上海市重大疾病治療項(xiàng)目子課題負(fù)責(zé)人。2018年，創(chuàng)立本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司。了世界基于mRNA遞送系統(tǒng)的體內(nèi)基因編輯治療的臨床研究。

信念醫(yī)藥創(chuàng)立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司創(chuàng)始人為肖嘯教授，擁有超過(guò)35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。公司執(zhí)行官為鄭靜博士。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一款A(yù)AV基因治療藥物，旨在通過(guò)靜脈給藥將人凝血因子IX（Factor IX，F(xiàn)IX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長(zhǎng)期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長(zhǎng)期有效"的治療及預(yù)防出血效果；本品正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

九天生物是一家創(chuàng)新基因及細(xì)胞治療公司，致力于研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的基因和細(xì)胞療法。九天生物成立于2019年，自主研發(fā)建立了完整的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療技術(shù)平臺(tái)，擁有*的衣殼發(fā)現(xiàn)和病毒載體構(gòu)建技術(shù)、分析和工藝開(kāi)發(fā)實(shí)力、以及的臨床級(jí)AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。成立以來(lái)，九天生物組建了一支國(guó)際的科研、技術(shù)和管理團(tuán)隊(duì)，其研發(fā)管線擁有多個(gè)基因和細(xì)胞治療創(chuàng)新項(xiàng)目，覆蓋眼科、神經(jīng)、代謝和血液等多個(gè)疾病領(lǐng)域。通過(guò)戰(zhàn)略合作，九天生物將研發(fā)進(jìn)一步拓展至新的疾病領(lǐng)域，如心血管疾病等。九天生物總部位于中國(guó)，在上海和杭州建有基因和細(xì)胞治療研發(fā)及生產(chǎn)基地。

星眸生物位于安徽省合肥市，是中國(guó)科大先研院孵化企業(yè)，公司聚焦眼科疾病的基因治療藥物開(kāi)發(fā)和基因編輯技術(shù)研發(fā)、服務(wù)，致力于實(shí)現(xiàn)中國(guó)人自主可用的眼科基因治療藥物，讓中國(guó)人看得更久，看得更好。星眸創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)為中科院和中科大的教授博士，擁有多年深耕眼科、基因編輯、基因治療的研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn)；公司先立足于合肥，再輻射江浙滬，充分利用現(xiàn)有中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬醫(yī)院和中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)校醫(yī)院眼科的臨床資源。

領(lǐng)諾醫(yī)藥位于上海張江藥谷，IN-2004（AAV基因治療，眼科）/LIN-2004（AAV基因治療，半乳糖腦苷脂酶Galactocerebrosidase /GALC)）為領(lǐng)諾醫(yī)藥的兩款正在開(kāi)發(fā)中的候選產(chǎn)品。

至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見(jiàn)病等。公司擁有國(guó)內(nèi)rAAV基因藥物開(kāi)發(fā)的技術(shù)團(tuán)隊(duì)，創(chuàng)始人擁有多項(xiàng)技術(shù)，在高效基因表達(dá)發(fā)現(xiàn)、rAAV基因藥物的包裝和規(guī)?；a(chǎn)多項(xiàng)核心技術(shù)上走在世界的前沿，并獲得了自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。公司已經(jīng)開(kāi)展研究者發(fā)起臨床。

創(chuàng)始人為王剛博士，中國(guó)疾控中心病原生物學(xué)博士，瑞典隆德大學(xué)博士后，主要從事腺相關(guān)病毒載體（AAV）及其應(yīng)用研究。曾任中國(guó)疾控中心病毒病所助理研究員，從事病毒性傳染病預(yù)防控制，2018-2019年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全實(shí)驗(yàn)室主任。2014-2016年于隆德大學(xué)生物醫(yī)學(xué)中心工作，建立了基于理性設(shè)計(jì)的條形碼AAV定向進(jìn)化（BRAVE）技術(shù)。2021年7月創(chuàng)立北京步楊基因科技有限公司，專注于新一代AAV衣殼的研發(fā)。近5年，在PNAS、Neuron和RNA等雜志發(fā)表多篇論文。曾承擔(dān)或參與國(guó)家重大專項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃等多項(xiàng)課題。從事以腺相關(guān)病毒為載體的基因治療研究十 余年，在 AAV衣殼改造及其應(yīng)用研究領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗(yàn)。

上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為眼科疾病患者帶來(lái)光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn)，建立了*的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺(tái)，利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù)，通過(guò)人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動(dòng)物體內(nèi)篩選的方式，開(kāi)發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫(kù)，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性，從而惠及眼病患者。此外，目鏡生物已有AMD基因治療的候選藥物。

瀕湖生物致力于打造“1+3+X"體系來(lái)實(shí)現(xiàn)其“造福人類健康"的企業(yè)愿景。據(jù)介紹，“1"為打造一家具有影響力的創(chuàng)新生物技術(shù)公司；“3"為搭建三個(gè)國(guó)際的擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，包括靶向修飾技術(shù)研發(fā)平臺(tái)、遞送技術(shù)研發(fā)平臺(tái)和靶向修飾藥物生產(chǎn)平臺(tái)；“X"為構(gòu)建多個(gè)核心產(chǎn)品的管線組合，開(kāi)發(fā)攻克腫瘤、自身免疫性疾病、遺傳疾病等領(lǐng)域的細(xì)胞基因治療產(chǎn)品。

正序生物是一家運(yùn)用新型基因編輯技術(shù)-堿基編輯治療人類疾病的高科技生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于生物科技創(chuàng)新和開(kāi)發(fā)突破性療法，造福人類健康。正序生物依托來(lái)自上?？萍即髮W(xué)、和武漢大學(xué)的創(chuàng)始人科研團(tuán)隊(duì)研究進(jìn)展，匯集國(guó)內(nèi)外大學(xué)、研究機(jī)構(gòu)的科學(xué)研究型人才以及在國(guó)內(nèi)外藥企擁有多年從業(yè)經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，致力于打造國(guó)內(nèi)、國(guó)際的基因編輯治療平臺(tái)，為解除遺傳性疾病/罕見(jiàn)病患者的病痛以及人類健康事業(yè)而奮斗。

堯唐生物通過(guò)持續(xù)開(kāi)發(fā)和優(yōu)化CRISPR-Cas、堿基編輯和其他新一代基因編輯工具，以及對(duì)新一代mRNA生產(chǎn)平臺(tái)和脂質(zhì)納米載體（LNP）組裝工藝的創(chuàng)新型改進(jìn)，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳性疾病和心血管疾病的體內(nèi)基因編輯藥物。創(chuàng)立僅半年時(shí)間，堯唐生物團(tuán)隊(duì)已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多種動(dòng)物模型上的體內(nèi)驗(yàn)證。在小鼠體內(nèi)肝臟組織中，編輯效率達(dá)到80%以上，接近該組織的編輯效率上限；在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物（NHP，non-human primates）實(shí)驗(yàn)中，肝臟組織編輯效率達(dá)到了與頭部企業(yè)相當(dāng)?shù)乃剑会樧⑸浼纯蛇_(dá)到靶基因的60%~70%的敲低；并且，堯唐生物已經(jīng)使用自有基因編輯工具挖掘平臺(tái)篩選到了可獲得國(guó)際的新型編輯工具。

無(wú)錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無(wú)錫，在深圳、上海、西班牙和美國(guó)均有分支機(jī)構(gòu)。公司是一家專注于用基因編輯技術(shù)與細(xì)胞療法治療罕見(jiàn)病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的諾獎(jiǎng)級(jí)精準(zhǔn)治療基因編輯技術(shù)平臺(tái)CRISPR 2.0，結(jié)合新型AAV（腺相關(guān)病毒載體）遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達(dá)70%，可實(shí)現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準(zhǔn)高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細(xì)胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風(fēng)險(xiǎn)以及AAV進(jìn)入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風(fēng)險(xiǎn)。該項(xiàng)技術(shù)是CRISPR基因編輯領(lǐng)域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標(biāo)準(zhǔn)CMC流程，目前幾個(gè)項(xiàng)目同時(shí)在中國(guó)及歐洲穩(wěn)步推進(jìn)中。

紐倫捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)和遺傳替代技術(shù)開(kāi)發(fā)新型基因治療藥物的生物科技公司。公司由一群緊密聯(lián)系的神經(jīng)生物學(xué)家、眼科專家、基因治療專家和生物制藥行業(yè)的人士共同創(chuàng)立，致力于將新興的細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)轉(zhuǎn)化為針對(duì)未被滿足臨床需求的解決方案。目前，圍繞細(xì)胞轉(zhuǎn)分化技術(shù)，紐倫捷生物已搭建了包括轉(zhuǎn)分化因子篩選、病毒及非病毒載體設(shè)計(jì)、體內(nèi)外藥效學(xué)方法開(kāi)發(fā)等關(guān)鍵技術(shù)的新型基因治療藥物研發(fā)平臺(tái)，并已經(jīng)申請(qǐng)了多項(xiàng)關(guān)鍵。公司產(chǎn)品管線聚焦于神經(jīng)系統(tǒng)疾病，重點(diǎn)面向致盲性眼病以及難以治療的神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤開(kāi)發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)基因治療藥物。

從設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開(kāi)展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過(guò)自主創(chuàng)新研究已主要開(kāi)發(fā)了10多個(gè)進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個(gè)已許可或轉(zhuǎn)讓（其中1個(gè)項(xiàng)目為部分許可，公司仍在對(duì)該項(xiàng)目繼續(xù)開(kāi)發(fā)）。

成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué)，是早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域，如DMD。

其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的基因治療產(chǎn)品SynOV1.1目前正在開(kāi)展臨床試驗(yàn)，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽(yáng)性實(shí)體瘤。

賽斯?fàn)柷嫔锛夹g(shù)（上海）有限公司是浙江華海藥業(yè)股份有限公司的全資創(chuàng)新子公司。在上海張江高科技園區(qū)注冊(cè)成立。公司成立的宗旨是致力于研發(fā)治療基因病和腫瘤的創(chuàng)新基因和免疫療法。公司的高層人員是國(guó)外公司及科研機(jī)構(gòu)工作多年的“海歸"人士，具有扎實(shí)的科研背景和廣闊的視野，能夠準(zhǔn)確把握生物醫(yī)藥的發(fā)展方向并與我國(guó)的具體國(guó)情相結(jié)合從而制訂公司的發(fā)展方向和項(xiàng)目研發(fā)計(jì)劃。目前公司的主要研發(fā)方向在抗腫瘤和基因病治療領(lǐng)域。

蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司（Otovia Therapeutics）星奧拓維于2022年1月由復(fù)健新藥基金孵化設(shè)立，是一家專注于內(nèi)耳聽(tīng)力損傷等相關(guān)疾病的創(chuàng)新藥生物技術(shù)公司，以的雙AAV基因遞送、基因編輯和類器官三大平臺(tái)，針對(duì)感音神經(jīng)性耳聾，開(kāi)發(fā)基因遞送、基因編輯和內(nèi)耳毛細(xì)胞再生藥物。

目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個(gè)前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿足的臨床需求的罕見(jiàn)遺傳性疾病開(kāi)發(fā)first-in-class的基因替代療法。

近些年來(lái)，細(xì)胞治療正在迅速成為對(duì)抗癌癥和其他嚴(yán)重疾病的重要，但目前細(xì)胞療法還存在很大的技術(shù)優(yōu)化空間：自體細(xì)胞治療或定制化細(xì)胞療法在一定程度上避免了免疫排斥問(wèn)題，但其居高不下的治療成本費(fèi)用令很多患者望而卻步。而大部分異體細(xì)胞治療又因?yàn)榇嬖谂懦夥磻?yīng)，需要患者長(zhǎng)時(shí)間服用免疫抑制藥物以避免細(xì)胞受到患者免疫系統(tǒng)的攻擊和排斥。為了解決這些治療瓶頸，啟函生物科研團(tuán)隊(duì)基于其在移植免疫學(xué)領(lǐng)域深厚的專業(yè)知識(shí)，并利用高通量的多基因編輯技術(shù)來(lái)開(kāi)發(fā)具有免疫兼容性的人體干細(xì)胞，使其在宿主里不會(huì)受到攻擊。這將為世界上千千萬(wàn)萬(wàn)的患者及其家屬帶來(lái)新的生命希望。2020年，啟函生物開(kāi)始深度發(fā)力在細(xì)胞治療產(chǎn)品方面的研發(fā)。通過(guò)運(yùn)用科研團(tuán)隊(duì)在異種動(dòng)物模型中積累的豐富經(jīng)驗(yàn)，啟函生物能夠快速找到人體細(xì)胞中會(huì)影響免疫排斥反應(yīng)的基因，并通過(guò)編輯這些基因，提高細(xì)胞的免疫兼容性，實(shí)現(xiàn)低風(fēng)險(xiǎn)、甚至無(wú)風(fēng)險(xiǎn)的同種異體細(xì)胞治療。

上海躍賽生物科技有限公司（躍賽生物）創(chuàng)立于2021年，是一家專注于開(kāi)發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物的企業(yè)，利用其擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術(shù)平臺(tái)，致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見(jiàn)病及腫瘤等。躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實(shí)的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達(dá)到國(guó)際水平，擁有多項(xiàng)。

2020年4月，渤因生物在上海張江成立；半年內(nèi)完成數(shù)千萬(wàn)融資。據(jù)悉，目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

可瑞生物由多位北大校友和留學(xué)歸國(guó)人員共同創(chuàng)立，致力于抗腫瘤免疫治療技術(shù)的研發(fā)、基因編輯產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和服務(wù)，以及遺傳疾病基因治療的探索。

蘇州科銳邁德生物醫(yī)藥科技有限公司專注于新一代環(huán)狀mRNA核酸藥物研發(fā)，公司已經(jīng)申請(qǐng)20余項(xiàng)mRNA領(lǐng)域核心平臺(tái)技術(shù)發(fā)明。建成環(huán)狀mRNA技術(shù)平臺(tái)，LNP核酸遞送系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)了LNP核酸藥物的中試生產(chǎn)。自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的環(huán)狀mRNA技術(shù)?？其J邁德研發(fā)管線涵蓋傳染病疫苗、腫瘤免疫、蛋白替代/基因治療、細(xì)胞治療等領(lǐng)域，正在積極推進(jìn)環(huán)狀mRNA藥物申報(bào)工作。

神拓是家可同時(shí)利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療研發(fā)人員及顧問(wèn)團(tuán)組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺(tái)技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺(tái)以及設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺(tái)構(gòu)成?？沙浞种С趾粑到y(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病基因治療開(kāi)發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動(dòng)多條體內(nèi)基因治療管線。